简称：Rag2-/- Il2rg-/-
品系名称：C57 BL/6J 小鼠
基因型：纯合子
模型简介：重症免疫的小鼠由于 B 淋巴细胞、T 淋巴细胞及 NK 细胞等缺失，作为有效的肿瘤移植模型并广泛应用于人类免疫系统疾病的研究及血液学等研究。 邦耀生物运用 CRISPR-Cas9 技术， 通过显微共注射Rag2 及 IL2rg 的靶点， 构建了 Rag2-/- IL2rg-/- 双基因敲除的重症联合免疫缺陷小鼠模型，由于其缺乏适应性免疫功能，在固有免疫中表现多种缺陷，所以有利于提高人类淋巴造血系统移植物植入水平，便于医学研究及新药研发。
简称：NSG(Rag2-/- Il2rg-/-)
品系名称：NOD/scid 小鼠
基因型：纯合子
模型简介：NSG 小鼠是利用 CRISPR/Cas9 系统直接在 NOD/scid 鼠上进行 Rag2 和 IL2rg 双基因敲除的小鼠， 理论上没有任何背景残留， 背景更纯。与 NOD/scid 小鼠相比，NSG 小鼠的人体细胞和组织移植存活率显著提高，同时能够植入更高比例的正常或癌变人类细胞和组织。另外，NSG 小鼠还能满足作为人类免疫系统模型的需求，植入人类造血干细胞后，NSG 小鼠的外周淋巴组织可以产生人类 T 细胞。
简称：Rag2-/-IL2rg-/-
品系名称：SD 大鼠
基因型：纯合子
模型简介：重症免疫缺陷的小鼠由于 B 淋巴细胞、T 淋巴细胞及 NK 细胞等缺失， 作为有效的肿瘤移植模型并广泛应用于人类免疫系统疾病的研究及血液学等研究，相比小鼠，大鼠无论从行为学还是遗传背景上与人类都更加接近，且形体较大，可利用的生物资源较多，更加有利于人类细胞和器官的移植。运用 CRISPR-Cas9 技术，通过显微共注射Rag2 及IL2rg 的靶点，构建了 Rag2-/-IL2rg-/- 双基因敲除的重症联合免疫缺陷大鼠模型，由于其缺乏适应性免疫功能，在固有免疫中表现多种缺陷，所以有助于提高人类淋巴造血系统移植物植入水平，便于医学研究及新药研发。
简称：Fah
品系名称：SD 大鼠
基因型：纯合子
模型简介：延胡索酰乙酰乙酸水解酶（fumarylacetoacetatehydrolase，Fah) 基因敲除大鼠，简称Fah 大鼠，是酪氨酸血症Ⅰ(tyrosinemiatypeI，Ht1）大鼠模型。该模型通过 CRISPR-Cas9 技术，造成 Fah 基因缺失，导致酪氨酸代谢受阻，毒性代谢产物蓄积，引起肝、肾的严重损伤。2-( 2-硝基-4-三氟甲基苄基) -环己烷 -1，3- 二酮 (NTBC) 药物能够抑制酪氨酸降解通路中 4- 对羟基苯丙酮酸双氧化酶（4-HPPD）的活性，减少有毒代谢产物产生，临床上用于治疗高酪氨酸血症。
简称：FMO3Q470X; FMO3474STOP
品系名称：C57BL/6J
基因型：杂合
模型简介：鱼腥味综合征（Fish odorsyndrome）是一种人类遗传疾病，主要由 FMO3 基因突变使代谢三甲胺的酶功能丧失或者降低导致三甲胺不能排泄出体外，从而体液与气息含有鱼腥味。人类 FMO3 基因第 8 外显子编码 470 位氨基酸的 CAG 密码子出现无义突变成为 TAG 而导致FMO3 功能丧失是鱼腥味综合征的常见突变。
本实验室通过 CRISPR/Cas9 技术，利用 NHEJ 和 HR 两种 DNA 损伤修复方式，成功地构建了 Fmo3 基因敲除、酶活突变的小鼠品系以及模拟人类 FMO3 基因突变的小鼠品系。
简称：F9 ; F9 ; F9
品系名称：C57BL/6J
基因型：纯合子
模型简介：根据野生型 F9 基因第八号外显子的第 381 位酪氨酸所对应的Y381D 383STOP
DNA 序列设计及构建突变小鼠。F9 与F9 突变小鼠具有典型的B型血友病的特征，活化酶原凝血时间与野生型相比显著提高，尾部凝血实验存活率下降。
简称：PAHR408W; PAH416STOP
品系名称：C57BL/6J
基因型：纯合子
模型简介：苯丙氨酸羟化酶能够将体内代谢积累的苯丙氨酸代谢为酪氨酸，苯丙氨酸羟化酶基因出现突变或者被敲除，会导致苯丙氨酸羟化酶酶活降低或消失，本实验室通过基因编辑技术分别成功构建苯丙氨酸羟化酶基因敲除小鼠和苯丙氨酸羟化酶基因修饰小鼠，其中苯丙氨酸羟化酶基因修饰小鼠所带有的突变类型为被报道患者人数最多的突变型。上述两种模型具有典型的苯丙酮尿症的表型，成年小鼠血液中苯丙氨酸含量均高于 1200 μmol/L（典型苯丙酮尿症血液苯丙氨酸含量高于 1200 μmol/L），毛色较野生型小鼠有明显的色素减退的症状。
