前言

2018年10月17日下午，上海邦耀生物科技有限公司（邦耀生物）联合郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心张毅教授团队开展的一项名为“CD19-UCART治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤安全性和有效性的临床研究”在郑州大学第一附属医院启动。这是目前领先的通用型CART（UCART）疗法的临床研究项目，对于CART细胞的标准化批量制备，即时提供，以及减少病患治疗成本具有里程碑意义。

    郑大一附院团队与邦耀生物科学家团队

CART（Chimeric antigen receptor T-Cell, CART）技术是将T细胞从患者体内分离出来，在体外通过生物技术改造，令其识别肿瘤表面的抗原，然后回输患者体内，达到精准识别、杀伤肿瘤细胞的效果。尽管CART在临床效果上取得了巨大的成功，其商业化推广上仍有不小的问题：

· 其一、价格昂贵，生产成本因无法规模化量产而高居不下，Kymriah上市定价高达47.5万美元；

· 其二、高度个性化的特质使其不便于GMP生产管理和进行大规模即时应用；

· 其三、癌症患者自身的T细胞通常存在数量和质量缺陷。

因此开发通用型CART（Universal CART, UCART）细胞疗法以弥补上诉不足，逐渐成为CART细胞治疗领域的必然趋势之一。

通用型CART本质上是一种同种异体CART细胞疗法，利用基因编辑技术，将健康供者捐献的T细胞中HLA基因以及TCR基因敲除，既避免了宿主对输注CART细胞的免疫排斥，也避免了异体T细胞对宿主器官的免疫攻击（移植物抗宿主病，GVHD），同时还可以对CART细胞进行标准化批量制备，保证及时提供，是CART细胞治疗的未来发展方向。

B细胞恶性肿瘤最常见的病症为急性淋巴细胞白血病（ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。现有的治疗方法主要为化疗和造血干细胞移植等方法，但存在无进展生存率低、缺乏供体、复发率高等问题。CART疗法作为一种新型治疗手段，在2014年获得美国FDA“突破性疗法”认证，并于2017年先后有两个CART产品在美国获批上市，被誉为“癌症治疗的第四次革命“。

与邦耀生物合作的张毅教授团队自2017年起开展应用CAR-T细胞治疗复发难治性急性B细胞白血病和淋巴瘤的临床研究，入组30岁以下复发难治性B细胞白血病患者5例，治疗后1个月的完全缓解率100%；入组复发难治性B细胞淋巴瘤患者14例，治疗后1个月6例患者病情完全缓解率，7例患者病情部分缓解，治疗效果与国外同类技术相似，不良反应可控。

本次启动会由郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心主任张毅教授主持，郑州大学第一附属医院赵松副院长，肿瘤、血液、儿科、机构办等相关科室的专家教授、青年医师出席了此次会议。赵松副院长在会上致辞，对这项临床研究的启动表示祝贺并寄予厚望，希望该研究能早日取得突破性成果，为肿瘤患者带来新的福音，同时能进一步促进医院临床新技术的发展。

赵松院长致辞

张毅教授主持会议

华东师范大学生命科学学院院长、邦耀生物首席科学家刘明耀教授就“G-蛋白偶联受体与基因编辑: 从肿瘤免疫微环境到UCART研发”做了精彩报告，阐述了基因编辑与细胞治疗两种新型治疗手段的完美高效的融合。

刘明耀教授作报告

接着，来自郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心的陈新峰博士详细讲解了“通用型CD19-CART治疗B细胞恶性肿瘤的临床研究”方案，与参会的各位专家进行了关于临床安全性和有效性的热烈讨论。

陈新峰博士作报告

邦耀生物在基因编辑与免疫学领域强大的科研实力与敢于创新的积极态度，使与会者对该项临床研究的顺利开展充满了信心与期待。这项CD19-UCART治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤安全性和有效性的临床研究项目的顺利启动，标志着郑州大学第一附属医院与邦耀生物携手进入国内通用型CART治疗的领先集团，更为肿瘤患者的康复带来了新的希望。

通用型CD19-CART的临床研究是集基因编辑和CART技术之大成的国际先进的免疫治疗技术，邦耀生物依托在基因编辑、免疫学领域的强大技术实力和科研团队，现已成功构建通用型CAR-T的研发转化平台，并拥有两个1000m²独立的GMP中试基地，用于开展基因与细胞治疗的系列转化研究与生产。

本次邦耀生物通过与郑州大学第一附属医院的倾力合作，旨在评估邦耀生物研发的CD19-UCART治疗B细胞恶性肿瘤的安全性与有效性，该研究将进一步推动通用型CART在国内的研发与应用。