近日，“第六届未来医疗100强大会”线上成功举办，此次会议以“中国故事”为主题，‍旨在汇聚产业核心力量，推动创新健康医疗产业变革，打造医健全产业链交流对接平台，吸引了近200位临床、科研高校、资本及产业界大咖出席；并于6月15日晚，重磅公布了第七届未来医疗100强系列榜单。上海邦耀生物科技有限公司凭借突出的行业影响力、多元化的产业布局、极具潜力的发展前景，荣获“动脉网2022未来医疗100强 • 中国创新生物医药榜TOP100”，并上榜“十大价值领域榜—基因治疗领域TOP10”。

图1：邦耀生物获“中国创新生物医药榜TOP100”

未来医疗100强榜（简称VB100）是由动脉网、蛋壳研究院推出的国内第一个针对非上市企业的创新医疗领域榜单，旨在遴选真正代表未来医疗的中国创新医疗者，发现我国未来医疗产业的核心力量，推动健康医疗产业的创新变革进程。

图2：邦耀生物2021年奖杯

邦耀生物继去年荣获2020-2021年度未来医疗100强·中国创新医药榜TOP100之后，再次荣登榜单，不仅体现了邦耀生物在核心技术领域的创新研发和全球转化，以及商业模式创新、品牌运营、战略合作、公共关系等方面的综合实力，也标志着邦耀生物所展现出的创新力和未来发展潜力获得了业内各界人士的认同和肯定。

邦耀生物多元化创新发展

深耕基因编辑，造福地贫患者

地中海贫血（简称“地贫”）作为全球分布最广的单基因遗传病，也是我国影响最大、发病率最高的遗传病之一。根据2021年5月最新发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10％的速度递增。

当前对于地贫常规疗法中，造血干细胞移植是目前唯一可以根治β地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。近年来，基因疗法的出现给患者带来了希望，其最大的优势在于不需要捐赠，不需要异体移植，而且一次治疗可能导致永久性的“治愈”，有望取代目前并不完美的治疗方案。

目前，邦耀生物利用自主开发的基于基因编辑技术的造血干细胞平台(ModiHSC^®)在治疗β0/β0型重度地贫患者的临床试验中已取得了良好的效果。自2020年7月以来，邦耀生物和中南大学湘雅医院及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院合作，基因治疗多例β地贫患者已治愈出院，且已摆脱输血依赖，过上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者摆脱输血依赖即将2年，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面的突破性成果。值得一提的是，邦耀生物在地贫领域的突出性成果已选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》(2020)的治疗方法部分；并且就在2022年5月31日，邦耀生物的“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床申请获得国家药监局药品审查中心（CDE）受理（受理号：CXSL2200236）。

图3：邦耀生物BRL-101获CDE受理

图源：CDE官网

相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，邦耀生物造血干细胞基因疗法则更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈；并且成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。未来针对这一项目的研究对象年龄将进一步扩大到35岁，有望让地贫移植领域的“老大难群体”——大龄及配型无望的患者受益。

直击痛点，CAR-T疗法创新性突破

非霍奇金淋巴瘤是一种原发于淋巴组织的血液系统恶性肿瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，虽然患者在初次治疗后疾病得到缓解，但之后往往出现复发。虽然已有CAR-T产品获批用于复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的临床治疗，但是总体疗效依然有限，而有研究提示抑制PD1通路可能会带来更好的临床效果。邦耀生物利用具有自主知识产权的“非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）”，该平台可在不使用病毒载体的情况下，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术将CAR元件定点插入到PD1基因位点，一步实现基因敲除和CAR的稳定整合，实现了更低的成本、更高的安全性、更简单的工艺。从而解决了目前大部分CAR-T产品制备成本过高、病毒系统制备过程复杂、副作用较强等痛点。

据邦耀生物公布的数据显示，其使用该产品治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验已经取得突破性成果: 10例接受治疗的患者，有8例CR（完全缓解），1例PR（部分缓解），且全部患者无2级以上细胞因子风暴。这是世界上首次利用基因编辑技术在PD1位点实现定点整合的CAR-T治疗，也是全球首例非病毒定点整合CAR-T细胞治疗淋巴瘤的临床试验。

图4：非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）

履践致远，扎根CGT行业

未来，邦耀生物将继续坚持技术创新，力求解决基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术难题，始终以“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类“为使命，致力于成为全球领先的细胞基因药企，积极推动CGT行业发展，为更多遗传疾病与肿瘤疾病患者带来福音，造福人类。