2024年5月07日~11日（美东时间），第27届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）在巴尔的摩成功举办，作为全球最大的专业从事CGT研究的非营利性组织，也是CGT领域最具权威性与公信力的机构，ASGCT大会吸引了数千名来自全球各地的专家学者以及企业、机构等代表参加并分享研究成果。

5月10日下午，邦耀生物CEO郑彪博士出席会议，现场对针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101”的研究成果（摘要号：244）进行了口头报告。值得一提的是，这是邦耀生物连续第二年在ASGCT年会上，以口头报告的形式公布BRL-101产品的最新临床进展数据。意味着邦耀生物的创新产品正逐渐全球化进入国际视野，邦耀生物也将代表中国CGT领域企业正成为世界一流专注于革命性创新技术的新势力。

邦耀生物CEO郑彪博士在2024 ASGCT年会上进行口头报告

“BRL-101临床效果显著：一次治疗，终身治愈”

BRL-101是一款依托邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC^®)开发的基因治疗产品，适应症为输血依赖型β-地中海贫血。ModiHSC^®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。

口头会议安排

此次会议公布的是BRL-101在早期临床研究（IIT）和IND注册临床1期中的研究结果，这是一项在中国开展的旨在评价“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血（地贫）安全性及有效性”的研究。此项研究共入组15例年龄在6-26岁的患者，临床治疗结果显示，所有患者接受经基因编辑的HSC移植治疗后，总体Hb和HbF水平显著上升，并且在整个治疗过程中，绝大多数不良事件与造血干细胞动员/单采、白消安清髓预处理和自体造血干细胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件经医疗干预后均能恢复，绝大多数不良事件转归为恢复/解决。未发生GVHD和因不良事件导致受试者退出研究及死亡等情况。

此外，根据公布的最新临床数据显示，截止2024年3月26日，15例患者给药后中位随访时间13.8个月（7.2-47.6）,全部患者获得脱离输血依赖，TI持续时间最长者已达到45.6个月，表明100%患者经BRL-101基因治疗后全部得到了治愈。这项研究表明，邦耀生物BRL-101：

接受BRL-101基因治疗的所有15例患者，均100%摆脱输血依赖，达到一次治疗终身治愈的疗效！同时，患者平均总血红蛋白大于120g/L，快速恢复到健康人水平，治疗效果均显著优于国外已上市产品和国内在研产品。

邦耀生物BRL-101产品使用电转方式递送基因编辑物料，避免了病毒载体类细胞基因治疗产品随机插入引起的安全性问题。同时，基因编辑的靶点经过大量脱靶研究，证明该靶点无脱靶效应，具有较高的安全性。

总体而言，相比其它基因疗法，邦耀生物BRL-101基因疗法更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈，有望成为更惠及大众的疗法。目前，BRL-101已于2022年8月取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，同年10月，正式启动BRL-101的多中心1/2期注册性临床试验。并且，BRL-101在全球范围内已使15例地贫患者成功摆脱输血依赖，至今首位“脱贫”患者已近4年。未来，邦耀生物将继续与临床专家一起，继续全力推进这项临床研究的转化与落地，期待早日为广大地贫患者造福。